拓海先生、最近部下から「RWDとAIで創薬が早くなる」と聞きまして、正直何がどう変わるのか掴めておりません。要するに私たちの現場でも使える話なんでしょうか。
素晴らしい着眼点ですね！大丈夫、要点は三つにまとまりますよ。RWD（Real-World Data、実臨床データ）を集め、AI（特に機械学習・深層学習）で解析することで、異常な副作用の早期発見、最適な試験参加者の選定、既存薬の新用途発見が可能になるんです。
その三つ、特に費用対効果の観点で教えてください。例えば副作用検出にAIを使う投資は、現場でどう見えるのですか。
良い質問です。まず、初期投資はデータ整備とモデル開発にかかりますが、長期では薬の安全性監視コストの低減、臨床試験の効率化、薬剤再活用による開発コスト削減という形で回収できます。具体的には初期は専門チームや外部サービスと組むのが現実的で、ROI（投資対効果）は3つの活用領域で段階的に現れる、というイメージです。
データの話が出ましたが、ウチのような現場データはバラバラで質に不安があります。その点はどう対応するのが現実的ですか。
まさに研究で指摘されている課題です。データ品質は現場整備が必要で、まずは欠損や記録のばらつきを評価して簡単な補正や標準化を行う。次に因果推論（causal inference、因果推論）を取り入れて単なる相関と因果を区別すること、最後に外部データへ結果を移転可能にするトランスポータビリティ（transportability、移植性）を検証する必要があります。
これって要するに、データをきれいにして因果まで考える仕組みを作れば、AIが現場の意思決定に使えるってことですか。
その通りですよ。まさに要約すれば三点で理解するとよいです。一つ、データ品質の改善。二つ、因果関係を扱う解析の導入。三つ、解析結果が他の現場でも使えるかどうかを検証する。この順に進めれば経営判断に耐えうる成果が出せます。
規制当局の受けはどうでしょうか。FDAなどはRWDの利用促進と言いますが、承認や安全監視で実際に使えるのか不安です。
FDAはRWDの利用を積極的に進めていますが、透明性と再現性が鍵になります。モデルの説明性を確保し、どのデータでどのように分析したかを明示することが求められるため、まずはパイロットで実績を作り、規制対応のドキュメンテーションを揃えることが王道です。
なるほど。では最後に私が理解したか確認させてください。自分の言葉でまとめると、RWDを整備しAIで解析すれば副作用や試験参加者の選定、薬の再用途探索で効率化が見込める。ただしデータ品質、因果の扱い、他現場への適用性をきちんと担保し、段階的に投資していく、ということですね。
素晴らしい着眼点ですね！その理解で完璧です。大丈夫、一緒にやれば必ずできますよ。まずは小さな成功体験を作るところから始めましょう。
1.概要と位置づけ
結論から述べる。この研究分野で最も大きく変えた点は、実臨床データ（Real-World Data、RWD）と人工知能（Artificial Intelligence、AI）を組み合わせることで、従来の臨床試験だけでは捕捉しにくかった「現場で起きる事象」を系統的に検出・解析できる可能性を示したことである。つまり、治験前後の現実環境を反映した証拠を得る手段が拡充され、薬剤安全性の監視、試験デザインの最適化、既存薬の再利用といった応用領域で実効性を高めうる点が本質である。
背景を理解するためにまず定義を押さえる。RWDは電子カルテ（Electronic Health Records、EHR）や保険請求データ（claims data）などの診療記録を指し、これらは日常医療の産物である。AIとはここでは機械学習（Machine Learning、ML）や深層学習（Deep Learning、DL）を含む解析手法群を指し、大量かつ多次元のデータからパターンを抽出する力を持つ。
基礎的な位置づけとして、RWDは臨床試験より多様で現実的な情報を含むが、欠損やノイズ、偏りが多いのが欠点である。一方でAIは大量のデータから有用なシグナルを抽出できるため、その組み合わせは相互補完的であり、正しく設計すれば臨床エビデンスの裾野を広げる。
この研究領域の重要性は、規制当局や製薬企業の実務に直結する点にある。FDAなどの主体はRWDの活用を促進しており、企業は従来の短期的投資対効果だけでなく、長期的な安全監視コスト削減や開発期間の短縮という観点で導入を検討する必要がある。
要するに、本研究領域は「現場知見の系統化」と「解析技術の高度化」を結び付けるものであり、現場の実務負荷を減らしつつ意思決定の質を上げる可能性を秘めている。経営層は短期の収益だけでなく、長期的な費用構造の変化を評価して検討するべきである。
2.先行研究との差別化ポイント
本レビューが先行研究と異なる最大の点は、過去二十年の文献を横断してAIとRWDの組合せがどの段階で実際に使われているかを工程別に整理した点である。多くの先行研究は単一のアルゴリズム性能や特定のデータソースに焦点を当てがちであったが、本研究は応用タスク別に成果と限界を俯瞰している。
具体的には副作用検出（adverse event detection）、被験者募集の最適化（trial recruitment optimization）、薬剤の再用途探索（drug repurposing）の三領域が最も多く報告されている点を示した。これにより研究と実務の接点が明確になり、どの領域で短期的に成果が期待できるかという戦略的判断がつく。
また、差別化の一つは問題点の明示である。多くの先行研究はモデル精度を強調する一方で、データ品質、因果推論の欠如、結果の移植性（transportability）といった実務上の障壁を統合的に扱えていなかった。本レビューはこれらを体系的に取り上げ、次の研究や導入計画への示唆を与えている。
さらに、本レビューはRWDの範囲を臨床系データ（EHRやclaims）に限定しており、個人機器やソーシャルメディア由来のデータを除外することで、医療実務に直結する証拠の解像度を高めている。この選択はレビューの対象を明確化し、規制適合性の議論に直結する。
結局のところ、差別化ポイントは「実務適用を見据えた課題整理」と「応用領域毎の現状把握」にある。経営判断としては、どの領域に先行投資を行うかをこの分類に照らして決めることが合理的である。
3.中核となる技術的要素
中心となる技術は機械学習と深層学習を含むAI手法であるが、その本質は大量のノイズ混じりデータから信頼できるシグナルを取り出す点にある。EHRやclaimsは構造化データと自由記述（臨床ノート）を含み、後者には自然言語処理（Natural Language Processing、NLP）が不可欠である。
もう一つの重要要素は因果推論（causal inference）である。単なる相関を元に意思決定すると誤った結論を導く危険があるため、介入効果の推定や交絡因子の制御といった手法が求められる。これにより臨床的な妥当性が担保される。
データ前処理と標準化は地味だが最も時間を食う工程である。欠損値処理、用語の正規化、時系列データの整合性確保といった作業が解析結果の信頼性を左右する。ここにリソースを割けるかが導入成功の分かれ目である。
最後に、モデルの説明可能性と検証手法が実装の鍵である。規制対応や現場受容のためには、モデルがどの変数に基づいて結論を出したかを説明できること、別集団で同様の性能が出るかを検証する外部妥当性試験が必要である。
総じて、技術的にはアルゴリズムだけでなくデータエンジニアリング、因果推論、説明可能性、外部検証という複合的な工程を設計できる体制が求められる。経営はこれらをワンパッケージで評価する視点を持つべきである。
4.有効性の検証方法と成果
本レビューでは多数の研究が副作用検出で有益な結果を報告していることを示した。電子カルテの自由記述をNLPで解析し、従来のコーディング体系では拾えない有害事象の兆候を早期に検出できた例が複数ある。これらは薬剤安全性の強化につながる。
試験募集の最適化では、患者の臨床履歴を用いて対象者を事前にスコアリングすることで選抜効率が向上した報告がある。これにより試験期間短縮と費用低減が期待できるが、診療記録の整合性が悪いと逆に誤選抜が起きるリスクが残る。
薬剤再用途探索では、大規模RWDを機械学習で俯瞰し、既存薬と症候群の関連を示すシグナルを発見した研究がある。これらは新規創薬より時間とコストが小さく、実務的な価値が高い。だが因果関係の確認にはさらなる臨床検証が必要である。
検証手法としては内部交差検証に加え、外部データセットでの再現性確認と、必要に応じて因果推論に基づく感度解析が推奨される。これにより「本当に使えるのか」を定量的に示すことが可能になる。
成果は有望だが限定的である。多くの研究は単一センターや特定のデータセットでの実証に留まり、広域適用性の確認が不足している点が現状の課題である。経営的にはまず局所での成功を積み、段階的にスケールする戦略が合理的である。
5.研究を巡る議論と課題
最大の議論点はデータ品質とバイアスである。RWDは診療目的で記録されたものであり、欠測や記載揺らぎが多い。これをそのまま解析するとバイアスを含む推定が生じうるため、データクリーニングとバイアス評価は不可欠である。
次に因果推論の適用である。多くのAI研究は予測精度を追うが、それだけでは介入効果の評価には不十分である。介入の因果効果を正しく推定するための設計や感度解析が不十分である点は批判されている。
さらにトランスポータビリティ、すなわちある医療機関で得られた結果が他地域や他集団でも再現されるかの問題がある。患者構成や診療習慣が異なれば解析結果は変わりうるため、外部検証の徹底が求められる。
規制面でも課題がある。規制当局は透明性と再現性を求めるが、ブラックボックス型モデルでは説明が難しい。したがってモデル説明性やデータ処理の追跡可能性を担保する工程設計が必須である。
総括すると、技術的には越えられる課題が多いが、実務導入には運用設計とガバナンスが鍵である。経営層は技術的可能性だけでなく運用リスクを評価し、段階的投資と外部連携、規制対応の体制整備を進めるべきである。
6.今後の調査・学習の方向性
今後の研究は三つの方向で進むべきである。第一にデータ品質向上と標準化の手法開発である。実務で使えるレベルにするにはデータ前処理の自動化とメタデータの整備が必要であり、ここに投資すべきである。
第二に因果推論と説明可能性の統合である。単なる予測精度にとどまらず、介入効果を推定し説明できる解析パイプラインの確立が求められる。これにより規制適合と現場受容が進む。
第三に分散解析やプライバシー保護を含む協調的データ利用の枠組みである。個別機関のデータを直接集約せずに分析する分散解析（federated analysis）の技術や法的枠組みが整えば、より広域での学習が可能となる。
経営に必要な学習は技術理解だけでなく導入戦略である。小さな成功を早く作るためのパイロット設計と、成功をスケールさせるための投資判断が重要である。また外部パートナーとのアライアンス戦略も視野に入れるべきである。
最後に検索に使える英語キーワードを示す：”real-world data”, “electronic health records”, “machine learning”, “deep learning”, “adverse event detection”, “trial recruitment”, “drug repurposing”, “causal inference”, “transportability”。これらで文献探索を行えば、最新の議論に速やかにアクセスできる。
会議で使えるフレーズ集
「RWDとAIを段階的に導入し、まずは副作用検出のパイロットでROIを示しましょう」
「データ品質と因果推論の担保ができれば、解析結果は他部署でも活用可能です」
「外部妥当性の検証を計画に組み込み、規制対応のドキュメントを早期に作成しましょう」
引用元: Zhaoyi Chen, Xiong Liu, William Hogan, Elizabeth Shenkman, Jiang Bian. Applications of artificial intelligence in drug development using real-world data. Drug Discovery Today, 2020. PMID: 33358699 DOI: 10.1016/j.drudis.2020.12.013.
